候选药物的脑部暴露是否充分？
从药物机制、分子特征和疾病场景出发，明确需要验证的递送问题。
START WITH THE R&D QUESTION
药物潜力，不应只受限于递送障碍
药物在外周显示活性，并不意味着能够在脑组织达到需要的暴露。不同药物类别面临不同的 BBB 转运、组织分布和安全性问题；同时，CNS 药物研发失败也不能简单归因于 BBB。
聚焦超声与局部 BBB 调控
结合计算声学、影像反馈和微泡安全参数，设计可验证的研究方案。
适配、暴露、分布与安全性
围绕临床前证据积累和后续转化决策开展阶段性合作。
THERAPEUTIC MODALITIES
针对不同药物，提出不同研究问题
不以一种递送机制概括所有药物，也不把尚缺乏直接证据的方向写成已经验证。
01优先研究
小分子化疗药
研究超声辅助 BBB 调控条件下，候选药物在脑组织和肿瘤周围区域的暴露及分布变化。
研究类别：替莫唑胺、卡铂、紫杉类等讨论合作机会 →02重点方向
单克隆抗体
探索特定抗体在目标脑区形成局部暴露的研究可行性，并同步关注安全参数与组织分布。
公开研究案例：阿杜卡努单抗等讨论合作机会 →03探索阶段
抗体偶联药物 ADC
评估候选 ADC 的 BBB 相关递送可行性、脑组织分布和局部安全性，不将其他药物证据直接外推。
需针对具体候选分子设计临床前研究尚需针对具体候选分子补充直接证据
讨论合作机会 →04临床前研究
基因治疗与 AAV
针对 AAV 等基因递送载体，探索超声辅助区域靶向、转导效率和外周暴露控制。
公开证据主要来自临床前研究讨论合作机会 →05未来方向
ASO、RNA 与纳米递送
探索核酸治疗分子及纳米载体的脑部递送可行性，根据具体载荷、粒径与机制评估研究路径。
目前不以间接文献替代直接验证讨论合作机会 →06转化研究
肿瘤免疫治疗
研究超声辅助递送与免疫检查点抑制剂、抗体暴露及局部肿瘤免疫微环境之间的关联。
公开研究案例：PD-1 抗体相关研究讨论合作机会 →DISEASE PRIORITIES
近期聚焦脑肿瘤，长期审慎拓展
疾病方向按照公开证据与公司实际研发重点分层，不把一种适应症的结果外推到另一种疾病。
脑肿瘤
- 胶质母细胞瘤
- 其他高级别胶质瘤
- 脑转移瘤
神经系统疾病
- 阿尔茨海默病
- 帕金森病与 ALS
- 遗传性神经疾病
COLLABORATION MODELS
从早期技术验证，到联合创新研发
技术可行性研究
适合具有明确 CNS 递送问题的候选药物
- 候选药物初步评估
- 递送可行性讨论
- 研究方案与关键指标设计
临床前概念验证
适合希望研究脑部暴露与递送机制的团队
- 动物模型与超声参数探索
- 药物浓度和组织分布分析
- 影像、安全性与联合数据评估
联合开发与转化研究
适合共同推动药物与技术平台组合研究的合作方
- 联合研发方案
- 临床前证据积累
- 转化规划与后续合作机制讨论
具体合作内容以双方沟通、研究可行性和正式协议为准；页面不构成确定的服务或商业承诺。
WORKING PROCESS
建立可讨论、可验证、可决策的合作路径
- 01初步沟通
- 02候选药物评估
- 03联合研究设计
- 04可行性验证
- 05数据分析与评估
- 06后续合作决策
BBB 调控效果
脑组织药物暴露
药物分布及靶区覆盖
超声及微泡安全参数
重复应用可行性
治疗组合的转化潜力
SELECTED EVIDENCE
与药物递送相关的独立研究
以下来自公开发表的第三方科研文献，不代表思昇科技自身临床验证结果，也不意味着对具体候选药物的适配性结论。
Microbubble-enhanced transcranial focused ultrasound with temozolomide for patients with high-grade glioma (BT008NA): a multicentre, open-label, phase 1/2 trial
多中心 I/II 期研究，评估经颅聚焦超声联合微泡与替莫唑胺在高级别胶质瘤患者中的安全性与可行性。
Repeated blood–brain barrier opening with a nine-emitter implantable ultrasound device in combination with carboplatin in recurrent glioblastoma: a phase I/II clinical trial
单臂 I/II 期研究，考察植入式多阵元超声系统联合卡铂在复发性胶质母细胞瘤中的反复 BBB 调控。
Repeated blood-brain barrier opening with an implantable ultrasound device for delivery of albumin-bound paclitaxel in patients with recurrent glioblastoma: a phase 1 trial
I 期研究，评估植入式低强度脉冲超声联合微泡用于白蛋白结合型紫杉醇脑内递送的安全性与药代动力学。
Ultrasound-mediated delivery of doxorubicin to the brain results in immune modulation and improved responses to PD-1 blockade in gliomas
结合患者样本与临床前模型，研究超声辅助多柔比星和 PD-1 抗体递送及其免疫相关效应。
Ultrasound Blood–Brain Barrier Opening and Aducanumab in Alzheimer’s Disease
三名受试者的探索性研究，评估聚焦超声 BBB 调控与阿杜卡努单抗联合应用。结果不应外推为确定性疗效证据。
Engineering viral vectors for acoustically targeted gene delivery
小鼠研究中定向筛选与超声 BBB 调控相适配的 AAV 衣壳，探索区域靶向和减少外周转导的可能性。
PARTNERSHIP INQUIRY
让下一项 CNS 药物研发合作，
从一次科学讨论开始
欢迎制药企业、创新药研发团队和研究机构与我们交流超声辅助脑部药物递送的研究机会。